Орфанный препарат Pfizer провалился в ключевом испытании

Исследование 3 фазы CIFFREO оценивало препарат генной терапии фордадистроген мовапарвовек в когорте пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет. Препарат не достиг первичной конечной точки, не улучшив двигательную функцию пациентов по сравнению с плацебо через год после введения.

Также были пропущены ключевые вторичные конечные точки, такие как скорость бега/ходьбы на 10 метров и время подъема.

Pfizer продолжит наблюдать за всеми участниками исследования и еще не решила судьбу фордадистрогена мовапарвовека.

«Мы очень разочарованы тем, что эти результаты не продемонстрировали относительного улучшения двигательной функции, на которую мы надеялись. Мы планируем поделиться более подробными результатами исследования на предстоящих встречах с медиками и пациентами, чтобы убедиться, что знания, полученные в результате этого испытания, помогут улучшить будущие клинические исследования и разработку вариантов лечения, которые могут улучшить уход за мальчиками, живущими с синдромом Дюшенна» , – прокомментировал руководитель программы доктор Дэн Леви.

Чуть больше месяца назад Pfizer сообщила о смерти мальчика, принимавшего участие в испытании 2 фазы DAYLIGHT – в нем принимали участие пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 2 до 3 лет. Умерший мальчик получил фордадистроген мовапарвовек в начале 2023 года и умер от остановки сердца 3 мая этого года.

Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственное заболевание, поражающее только лиц мужского пола. Для него характерна дисфункция дистрофина, белка, участвующего в связывании цитоскелета с внеклеточным матриксом, что в свою очередь приводит к дегенерации мышечных волокон. У пациентов развиваются прогрессирующая слабость проксимальных мышц, кардиомиопатия, дыхательная недостаточность. Болезнь проявляется в раннем возрасте.