орфанные препараты

Исследователи из США обнаружили новую небольшую молекулу, которая может принести пользу людям с серповидно-клеточной анемией, которые не реагируют на лечение гидроксимочевиной.

Нарушение синтеза или метаболизма тех или иных белков связано с многочисленными разрушительными заболеваниями и расстройствами. В последнее время такие патологии пытаются лечить молекулами, известными как антисенсы, нацеленными на первоисточник заболевания на уровне РНК.

Вопреки многолетним усилиям самых амбициозных и нестандартно мыслящих ученых, до сих пор не создано лекарств, обеспечивающих функциональное излечение атаксии Фридрейха – инвалидизирующего наследственного нервно-мышечного заболевания. Хотя благодаря стараниям небольших биофармацевтических компаний ситуация, кажется, все-таки сдвинулась с мертвой точки.

Японский разработчик – известный эксперт в области аутоиммунных заболеваний. И похоже, Takeda собирается укрепить свой авторитет в этой области, создав первый в мире препарат для лечения глютеновой болезни.

На рынке муковисцидоза пока безраздельно властвует Vertex Pharmaceuticals, однако следующие несколько лет должны показать, есть ли потенциал у новых игроков в этой области – а также у более удобных ингаляционных препаратов.

Novo Nordisk превратилась в фармацевтического гиганта стоимостью в $200 миллиардов благодаря четкому фокусу на диабете. Но, если судить по M&A-сделкам, ведущий производитель инсулинов активно диверсифицирует свой портфель и займет другие выгодные терапевтические ниши.

Боковой амиотрофический склероз (БАС) – одно из наитяжелейших заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Свой вариант лечения БАС предложила малоизвестная компания Amylyx Pharmaceuticals, разработавшая комбинацию из фенилбутирата натрия и тауроурсодезоксихолевой кислоты.

Выход на рынок генерических лекарств, как правило, знаменует конец эпохи бренда: срок действия патентов истекает, цены на популярное лекарство падают, доходы оригинатора снижаются…

Статус фармацевтического блокбастера препарат получает по достижении 1 миллиарда долларов США выручки в год. Такие продукты, как например, Humira, Keytruda, Dupixent или Zolgensma, – у всех на слуху, и их показатели продаж устанавливают высокую планку для всей отрасли.

Уже несколько лет подряд система здравоохранения в Украине проходит масштабную трансформацию, которая включает и регуляторную основу для закупки государством клинически эффективных решений – в нужных объемах по конкурентной стоимости.

Препарат Luxturna, первый в классе генной терапии, предназначен для лечения одной из форм наследственной потери зрения, действительно способен улучшить зрение и качество жизни людей с редкой патологией. Однако, к сожалению, не исцелить.

На днях американский регулятор одобрил первое лекарство, устраняющее генетические причины карликовости (нанизма). Это Voxzogo (восоритид), который выпускает американская BioMarin Pharmaceutical. В компании заявили, что препарат будет доступен для пациентов из Соединенных Штатов уже в декабре.