Pfizer запустила исследование препарата генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна в Великобритании

Исследование CIFFREO, инициированное Pfizer, было запущено в США в январе этого года, и сейчас в Великобритании начался набор пациентов, соответствующих критериям.

CIFFREO охватит 55 клинических центров по всему миру в 15 странах. Ожидается, что в исследование войдут 99 амбулаторных пациентов мужского пола в возрасте от четырех до семи лет.

Первичной конечной точкой исследования было выбрано улучшение моторных функций, определяемое соответствующим тестом. Первые результаты испытания будут оцениваться через год; все участники будут отслеживаться в течение пяти лет после введения экспериментального препарата.

На рынке уже есть несколько препаратов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, в частности от Sarepta Therapeutics, однако они не считаются достаточно эффективными. Pfizer добавила экспериментальный препарат в свой портфель в 2016 году, когда она приобрела его изначального разработчика, Bamboo Therapeutics, за 645 миллионов долларов США.