Biogen терпит очередную неудачу с новым препаратом

Два года назад в результате выкупа Nightstar Therapeutics за 800 миллионов долларов Biogen добавила в свой портфель пару экспериментальных препаратов генной терапии, один из которых разрабатывался для лечения орфанного офтальмологического заболевания.

Которетиген толипарвовек, экспериментальный препарат генной терапии пигментного ретинита, редкого наследственного заболевания глаз, которое в конечном итоге приводит к слепоте, не улучшил зрение участников с определенной формой этой болезни, XLRP.

XLRP (Х-сцепленный пигментный ретинит) в первую очередь поражает мужчин и связан с прогрессирующей потерей зрения, вызванной деградацией светочувствительных клеток сетчатки. Которетиген толипарвовек, вводимый с помощью субретинальной инъекции, должен был доставить функциональный ген, кодирующий ключевой белок, который отсутствует у пациентов с XLRP.

Однако исследование поздней фазы XIRIUS с участием 50 добровольцев с XLRP не показало улучшений в чувствительности сетчатки по прошествии одного года между стратификационной и контрольной группами. В то же время Biogen отметила, что по вторичным конечным точкам наблюдались «положительные тенденции», хотя не детализировала данные исследования.