Средство генной терапии от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106 году, было раскритиковано аудиторами ICER (Institute for Clinical and Economic Review, Институт клинических и экономических исследований), которые сочли, что препарат имеет недостаточную эффективность, безопасность, а также экономическую эффективность по сравнению с другими вариантами терапии этого редкого заболевания, доступными на сегодняшний день.

По мнению аудиторов, препарат со стоимостью 300 000 долларов США слишком дорог, тогда как данные о его эффективности недостаточно убедительны.

Кроме того, производителю припомнили, что препарат Exondys 51 (этеплирсен) был одобрен американским регулятором под давлением пациентских организаций – эксперты FDA сомневались в этом решении. При этом европейский регулятор не попустил это средство, несмотря на то, что одобрил конкурирующий продукт Translarna (аталурен) от PTC Therapeutics.

Неудивительно, что в Sarepta Therapeutics выводами ICER остались недовольны. В своем ответном заявлении биотехнологическая компания назвала подход организации «смертельно некорректным», поскольку речь идет о редком генетическом заболевании.