Vertex утвердила в Европе новый режим лечения муковисцидоза у детей

Европейская комиссия одобрила использование препаратов Symkevi (тезакафтор+ивакафтор) в комбинации с Kalydeco (ивакафтором). Теперь сочетание двух препаратов производства Vertex Pharmaceuticals можно применять у детей с муковисцидозом в возрасте 6-11 лет, которые являются подходящими кандидатами на терапию этими препаратами.

В частности, европейское утверждение распространяется на использование этих препаратов у пациентов в возрасте шести лет и старше, у которых есть две копии мутации F508del в гене CFTR (муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости) или одна копия мутации F508del и одна копия одной из 14 мутаций в гене CFTR. Список мутаций в гене CFTR, при которых срабатывает новый режим терапии, включает следующие: F508del/F508del, 711+3A→G, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, A455E, A1067T, D110E, D110H, D579G, D1152H, D1270N, E56K, E193K, E831X, F1052V, F1074L, K1060T, L206W, P67L, R74W, R117C, R347H, R352Q, R1070W, S945L, S977F.

В Европейском Союзе этот терапевтический режим уже был одобрен для лечения людей с муковисцидозом в возрасте от 12 лет и старше с соответствующим генетическим профилем заболевания. В то же время треть госпитализаций в Европе по поводу осложнений муковисцидоза приходится на детей в возрасте до 15 лет.

Таким образом, комбинированная терапия от Vertex Pharmaceuticals предлагает еще один вариант лечения для пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по F508del, и является единственным лекарством для лечения муковисцидоза в этой возрастной группе пациентов.