Новый препарат от анемии при хронической болезни почек оказался небезопасным

В течение многих лет Akebia Therapeutics пыталась изменить парадигму лечения пациентов с хронической болезнью почек (ХБП) с анемией. Однако, похоже, компания потерпела поражение: ее экспериментальный пероральный препарат от анемии при ХБП продемонстрировал серьезные проблемы относительно безопасности в двух масштабных испытаниях фазы 3. Выяснилось, что у большего числа пациентов, принимавших лекарство под названием вададустат, отмечались серьезные сердечно-сосудистые события, по сравнению с участниками, проходивших стандартную терапию биопрепаратами.

С другой стороны, эффективность терапии новым препаратом была сопоставима обычно назначаемым биологическим средствам и обеспечивала статистически значимое повышение уровня гемоглобина у взрослых пациентом с почечной болезнью, не проходящим диализ. Поэтому Akebia Therapeutics считает, что совокупность этих данных, включая положительные результаты двух других крупномасштабных клинических исследований, все еще достаточно надежна, чтобы подготовить регулятору регистрационное досье на вададустат. Компания также верит в его основное конкурентное преимущество, более удобную форму применения, и планирует подать препарат на утверждение уже в следующем году.

Вададустат – низкомолекулярное соединение, которое обращается к естественному механизму адаптации к кислородному голоданию, когда усиление выработки гипоксия-индуцируемого фактора (HIF) запускает взаимозависимый процесс синтеза эритропоэтина и мобилизации ионов железа. В свете последних данных будущее вададустата остается туманным, и он уж точно будет отставать от других конкурирующих лекарств того же класса стабилизаторов HIF, которые сегодня производят FibroGen и GlaxoSmithKline и которые уже утверждены в некоторых странах. На фоне плохих новостей стоимость акций Akebia Therapeutics снизилась более чем на 70%.