uniQure

Перстижне позначення FDA, що надає продукту значні ринкові переваги, підтверджують проміжні дані з поточного клінічного дослідження фази I/II.

Після того, як нідерландська біотехнологічна компанія заявила, що її експериментальний препарат від хвороби Хантінгтона можуть схвалити за прискореною процедурою, вартість її акцій більш ніж подвоїлася.

Останні данні свідчать про те, що кандидат компанії дійсно здатен уповільнювати перебіг цього важкого нейродегенеративного захворювання.

У 2022 році препарат генотерапії гемофілії Hemgenix здобув титул найдорожчого в світі лікарського засобу. Проте, схоже, це не дозволило його виробнику, компанії UniQure, нажити якихось особливих статків.

2022 рік став для uniQure знаковим — їй вдалося схвалити перший у світі препарат генної терапії гемофілії B і в США, і Європі. Тепер компанія оприлюднила інформацію про розвиток програм з лікування хвороби Хантінгтона та бокового аміотрофічного склерозу (БАС).