uniQure

Последние данные свидетельствуют о том, что кандидат компании действительно способен замедлять течение этого тяжелого нейродегенеративного заболевания.

В 2022 году препарат генотерапии гемофилии Hemgenix получил титул самого дорогого в мире лекарственного средства. Однако, похоже, это не позволило его производителю, компании UniQure, нажить состояние.

Для большинства биофармацевтических компаний самостоятельный вывод на рынок нового препарата – идеальный финал. Однако к такому финишу приходят единицы: многие биотехнологические компании небогаты и не в состоянии провести препарат через все фазы клинических исследований, не привлекая инвестиций от более крупных разработчиков.

2022 год стал для uniQure выдающимся – ей удалось утвердить первый в мире препарат генной терапии гемофилии B и в США, и Европе. Теперь компания обнародовала информацию о развитии программ по болезни Хантингтона и боковому амиотрофическому склерозу (БАС).