Ionis

РНК-препарат, розроблений цими компаніями, допоміг знищити вірус гепатиту B приблизно у пʼятої частини пацієнтів, які брали участь у двох масштабних клінічних дослідженнях.

Отримавши позитивні дані щодо безпеки та ефективності ION717, каліфорнійський лідер у сфері розробки антисмислових олігонуклеотидів оновив терміни завершення дослідження фази 1/2a PrProfile.

Каліфорнійська біофармацевтична компанія повністю припинила програму розвитку ION269, що стало черговим розчаруванням для сімей пацієнтів, які мають підвищений ризик руйнівного нейродегенеративного захворювання.

Бепіровірсен – засіб для підшкірних ін’єкцій, розроблений для терапії хронічного гепатиту B (ХГB) – досягнув первинних кінцевих точок у двох опорних випробуваннях.

У міру загострення конкуренції продажі орфанного препарату BridgeBio Pharma розчаровують потенційних інвесторів – попри їхнє зростання.

Дослідження, очолюване неврологом з Колумбійського університету Нілом Шнайдером, відкриває нові перспективи у лікуванні рідкісної та агресивної форми бічного аміотрофічного склерозу (БАС), спричиненої мутаціями в гені FUS.

Ionis Pharmaceuticals уклала ліцензійну угоду з Sobi, згідно з якою остання отримує ексклюзивні права на комерціалізацію олезарсена – новітнього препарату, призначеного для лікування синдрому сімейної хіломікронемії.

Японська компанія придбала в експерта з розробки РНК-препаратів глобальні права на сапаблурсен – кандидат, розроблений для лікування рідкісного мієлопроліферативного захворювання.

Компанії затвердили в ЄС препарат Wainzua для лікування полінейропатії при спадковому транстиретиновому амілоїдозі (ATTR).

Колишня команда компанії MyoKardia, поглинутої у 2020 році Bristol Myers Squibb, представила публіці свій перший актив.

Отримавши дозвіл FDA на застосування інноваційного препарату Tryngolza у лікуванні синдрому сімейної хіломікронемії, американська компанія вступає в нову еру.

Arrowhead Pharmaceuticals висвітлює ключові дані фази 3 за оцінкою плозасирану у пацієнтів із синдромом сімейної хіломікронемії.