Від орфанних показань – до мільйонів пацієнтів: Tryngolza схвалено для лікування тяжкої гіпертригліцеридемії

Tryngolza (олезарсен) — антисмисловий олігониклеотид, який знижує синтез відомого чинника важкої гіпертригліцеридемії — аполіпопротеїну C-III (APOC3).

Через два роки після першого схвалення при вкрай рідкісному розладі ліпідного обміну інноваційний лікарський засіб Ionis Pharmaceuticals отримав нове схвалення FDA, яке значно збільшить його цільову аудиторію: лікування важкої гіпертригліцеридемії. Це розширення показань критично важливе для того, щоб препарат зміг досягнути прогнозованого статусу блокбастера.

Потенційна цільова аудиторія за новим показанням Tryngolza у США — близько 3 млн осіб, зокрема приблизно 1 млн у групі високого ризику ускладнень. За даними FDA, це перший препарат, який довів здатність зменшувати ризик гострого панкреатиту в пацієнтів з тяжкою гіпертригліцеридемією.

Нове показання підтримали дані опорних дослідженнях CORE і CORE2, в яких олезарсен через 6 місяців лікування знижував рівень тригліцеридів натще до 72% порівняно з плацебо і утримував цей результат до 12 місяців.

Перше схвалення Tryngolza наприкінці 2024 року стосувалося синдрому сімейної хіломікронемії (FCS) — дуже рідкісного стану, який уражає близько 3 000 осіб і який хронічно недостатньо й помилково діагностують. Попри це торік продажі препарату сягнули $105 млн, тож він став значущим продуктом для Ionis Pharmaceuticals. Окрім цього, Tryngolza — перший засіб, який компанія виводить на ринок самостійно, без комерційного партнера. Тепер, з новим показанням, він може стати по-справжньому трансформаційним для Ionis Pharmaceuticals – піковий річний обсяг продажів препарат наразі оцінюється на рівні $3 млрд.