РНК-препарат, розроблений цими компаніями, допоміг знищити вірус гепатиту B приблизно у пʼятої частини пацієнтів, які брали участь у двох масштабних клінічних дослідженнях.
Бепіровірсен досягнув первинних кінцевих точок у двох реєстраційних випробуваннях B-Well 1 та B-Well 2, охопили 981 та 857 пацієнтів із хронічним гепатитом B відповідно. Дві третини учасників отримували бепіровірсен у формі підшкірних ін’єкцій на додачу до стандартної противірусної терапії протягом 24 тижнів, а решта — плацебо зі стандартною терапією. Після 48 тижнів спостереження функціонального вилікування досягли 20% учасників у дослідженні B-Well 1 та 19% у B-Well 2. Показники одужання виявилися ще вищими серед людей, які починали лікування з низьким рівнем ключового вірусного білка — у цих підгрупах успіху досягли 25% та 28% пацієнтів відповідно. Серед побічних ефектів найчастіше фіксували реакції в місці введення інʼєкції, а також підвищення рівня печінкових ферментів, проте лікування припинив лише невеликий відсоток учасників.
Успіх терапії пояснюється дизайном експериментального препарату, оригінатором якого є Ionis Pharmaceuticals, що продала на нього ліцензію GSK у 2019 році. Бепіровірсен — антисенс-олігонуклеотид, націлений на матричні РНК вірусу гепатиту В — діє шляхом зниження рівня вірусних білків. Препарат розпізнає РНК, яку вірус гепатиту В використовує для реплікації в гепатоцитах і для виробництва вірусних антигенів, що допомагають збуднику уникати імунної відповіді. Щоб знищити вірусну РНК шляхом її розщеплення до неактивної форми, бепіровірсен залучає власні ферменти печінки.
FDA вже розглядає заявку на схвалення препарату за прискореною процедурою, фінальне рішення регулятора очікується не пізніше 26 жовтня. Аналітики пророкують бепіровірсену статус майбутнього блокбастера з піковими продажами понад 2 мільярди доларів США.
