В ЄС схвалено новий орфанний препарат від AstraZeneca й Ionis Pharma

Рішення європейського регулятора узгоджувалося з попередніми позитивними висновками фармрегуляторів Сполучених Штатів та Великої Британії, де препарат продається під брендом Wainua.

Всі схвалення ґрунтувалися на даних реєстраційного дослідження NEURO-TTRansform, яке показало, що Wainzua знижує рівень токсичного білка TTR на 82%, суттєво уповільнюючи тим самим прогресування неврологічних порушень.

Wainzua (еплонтерсен) – антисмисловий олігонуклеотид, що діє як інгібітор експресії пре альбуміну та розробляється для лікування полінейропатії при спадковому транстиретиновому амілоїдозі, так і для застосування при кардіоміопатії, пов’язаній з транстиретиновим амілоїдозом (ATTR-кардіоміопатії).

Щодо останнього, більш комерційно вигідного, показання, то еплонтерсен зараз перевіряється в дослідженні 3 фази CARDIO-TTRansform за участю 1400 пацієнтів, яке має бути зчитане в першій половині цього року.

За прогнозами, цей препарат має всі шанси стати блокбастером зі щорічним виторгом понад 1 мільярд доларів США.

AstraZeneca ліцензувала еплонтерсен у Ionis Pharma в 2021 році. Сума угоди склала 3,6 мільярда доларів США.