Ionis скасовує розробку кандидата від хвороби Альцгеймера при синдромі Дауна

ION269 — експериментальний антисенс-олігонуклеотид, терапевтичний засіб, таргетований на РНК (RNA-targeted therapeutic, RTT), розроблений для зниження рівня амілоїдного білка-попередника (APP). Він представляє собою короткі синтетичні фрагменти ДНК, які звʼязуються з матричною РНК (мРНК) гена APP і запускають її деградацію, тим самим знижуючи продукцію небажаного протеїну. Це особливо актуально для людей із синдромом Дауна: вони мають зайву копію 21-ї хромосоми, на якій розташований ген APP, що призводить до надмірного синтезу APP і раннього накопичення амілоїдних бляшок у мозку.

Днями Ionis Pharmaceuticals завершила дослідження фази 1 з оцінки безпеки ION269 та виключила його зі свого портфеля розробок, що підтвердив представник компанії виданню Fierce Biotech. Згідно з його поясненням, рішення було ухвалене на основі кількох факторів, зокрема повільного набору учасників, і не повʼязане з побоюваннями щодо безпеки самого кандидата – після старту в грудні 2024го в це випробування вдалося залучити лише одного пацієнта.

При цьому, за статистикою, хвороба Альцгеймера розвивається з віком у понад половини людей із синдромом Дауна – характерні скупчення амілоїду і тау-білків формуються в їхньому мозку вже до 40 років.

Після скасування програми розвитку ION269 Ionis Pharmaceuticals зосередиться на інших «високопотенційних програмах» у своєму неврологічному портфелі, зокрема на препараті для етіоропного лікування синдрому Ангельмана.