Ionis

Препарат на основе РНК, разработанный этими компаниями, помог полностью уничтожить вирус гепатита B примерно у пятой части пациентов, которые участвовали в двух масштабных клинических исследованиях.  

Получив положительные данные по безопасности и эффективности ION717, калифорнийский лидер в области разработки антисмысловых олигонуклеотидов обновил сроки завершения исследования фазы 1/2a PrProfile.

Калифорнийская биофармацевтическая компания отменила программу развития ION269, что стало очередным разочарованием для пациентов, имеющих повышенный риск разрушительного нейродегенеративного заболевания.

Бепировирсен — лекарственное средство для подкожных инъекций, разработанное для терапии хронического гепатита B (ХГВ) — достиг первичных конечных точек в двух опорных испытаниях.

В условиях обостряющейся конкуренции продажи орфанного препарата BridgeBio Pharma разочаровывают потенциальных инвесторов, несмотря на их рост.

Исследование, возглавляемое неврологом Колумбийского университета Нилом Шнайдером, открывает новые перспективы для лечения редкой и агрессивной формы бокового амиотрофического склероза (БАС), вызванной мутациями в гене FUS.

Ionis Pharmaceuticals заключила лицензионное соглашение с Sobi, согласно которому последняя получает эксклюзивные права на коммерциализацию олезарсена — новейшего препарата, предназначенного для лечения синдрома семейной хиломикронемии.

Японская компания приобрела у эксперта по разработке РНК-препаратов глобальные права на сапаблурсен — кандидат, разработанный для лечения редкого миелопролиферативного заболевания.

Компании получили одобрение в ЕС на препарат Wainzua для лечения полинейропатии при наследственном транстиретиновом амилоидозе (ATTR).

Бывшая команда компании MyoKardia, поглощенной Bristol Myers Squibb, представила общественности свой первый актив.

Получив разрешение FDA на применение инновационного препарата Tryngolza в лечении синдрома семейной хиломикронемии, американская компания вступает в новую эру.

Arrowhead Pharmaceuticals освещает ключевые данные фазы 3 по оценке плозасирана у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии.