Ionis

Дослідження, очолюване неврологом з Колумбійського університету Нілом Шнайдером, відкриває нові перспективи у лікуванні рідкісної та агресивної форми бічного аміотрофічного склерозу (БАС), спричиненої мутаціями в гені FUS.

Ionis Pharmaceuticals уклала ліцензійну угоду з Sobi, згідно з якою остання отримує ексклюзивні права на комерціалізацію олезарсена – новітнього препарату, призначеного для лікування синдрому сімейної хіломікронемії.

Японська компанія придбала в експерта з розробки РНК-препаратів глобальні права на сапаблурсен – кандидат, розроблений для лікування рідкісного мієлопроліферативного захворювання.

Компанії затвердили в ЄС препарат Wainzua для лікування полінейропатії при спадковому транстиретиновому амілоїдозі (ATTR).

Колишня команда компанії MyoKardia, поглинутої у 2020 році Bristol Myers Squibb, представила публіці свій перший актив.

Отримавши дозвіл FDA на застосування інноваційного препарату Tryngolza у лікуванні синдрому сімейної хіломікронемії, американська компанія вступає в нову еру.

Arrowhead Pharmaceuticals висвітлює ключові дані фази 3 за оцінкою плозасирану у пацієнтів із синдромом сімейної хіломікронемії.

Novartis знову обʼєднується з Ionis – компанії запускають проект створення гіполіпідемічного препарату нового покоління на основі малої інтерферуючої РНК (siRNA).

Згідно з прес-релізом Ionis Pharmaceuticals, FDA дозволило прискорену реєстрацію олезарсену – інноваційного препарату, який може застосовуватись для лікування синдрому сімейної хіломікронемії.

Британський фармгігант забракував перспективний проект Ionis попри позитивні результати останнього випробування.

Оскільки дані кліндосліджень погіршуються, а побоювання щодо безпеки, навпаки, зростають, фармгігант вирішив відмовитися від угоди з Ionis Pharmaceuticals вартістю четверть мільярду доларів США.

Препарат для лікування спинальної мʼязової атрофії (СМА) Spinraza був основним джерелом доходу для Biogen в останні роки. Але зараз його продажі пішли у зворотному напрямку, тому компанія шукає нові варіанти заробітку.