генна терапія

Порушення синтезу або метаболізму тих чи інших білків пов’язане з численними руйнівними захворюваннями та розладами. Останнім часом такі патології намагаються лікувати молекулами, відомими як антисенси, націленими на першоджерело захворювання на рівні РНК.

Данська компанія підписала угоду про співпрацю з Life Edit – підрозділом компанії ElevateBio, якій днями вдалося залучити колосальні інвестиції у розмірі 401 мільйон доларів США.

Діти, народжені з бульозним епідермолізом — рідкісним захворюванням, яке робить їхню шкіру такою крихкою, як крила метелика — нарешті отримають доступ до інноваційного лікування, спрямованого на усунення генетичної причини захворювання.

Французька біотехнологічна компанія відкликала у EMA заявку на реєстрацію препарату від рідкісного офтальмологічного захворювання, що характеризується атрофією зорового нерва.

Біотехнологічна компанія, яка розробляла препарати генної терапії, що мали подолати сліпоту, оголосила про власну ліквідацію.

Німецька медико-біологічна група Sartorius поглинає французького контрактного виробника Polyplus, заплативши 2,4 мільярди євро.

Novartis представила проміжні результати двох довгострокових постмаркетингових досліджень на останній конференції Асоціації мʼязової дистрофії (MDA).

Sangamo Therapeutics втратила двох великих партнерів протягом кількох днів — із угод з біотехнологічною компанією вийшли одразу і Novartis, і Biogen.

Високопосадовець вважає, що регулятор має вдаватися до прискореної процедури схвалення засобів, призначених для лікування рідкісних захворювань – навіть у випадку недостатньої клінічної перевірки

На ринку муковісцидозу поки що безроздільно панує Vertex Pharmaceuticals, проте наступні кілька років повинні показати, чи є потенціал у нових гравців у цій галузі – а також зручніших інгаляційних препаратів.

Завдяки інноваційним транспортним системам партнера Novartis отримає змогу розробляти досконаліші препарати нейрогенної терапії.

Andelyn Biosciences та Odylia Therapeutics обʼєдналися для боротьби зі сліпотою, повʼязаною зі спадковістю.