GenSight невдало перевірила свій провідний препарат генної терапії

Для GenSight Biologics настали непрості часи: спад на ринку посилився клінічними проблемами, що виникли з її провідним продуктом – Lumevoq, препаратом генної терапії спадкової оптичної нейропатії Лебера. Ця патологія викликається мутацією в гені ND4, яка призводить до відмирання клітин сітківки ока та зорового нерва і, в результаті – до втрати зору.

Клінічна робота, завершена на цей час, вказує на те, що Lumevoq покращує гостроту зору у тих, хто їм лікувався. Проблеми виникли у ключовому випробуванні, де для порівняння ефективності Lumevoq учасники отримували препарат в одне око та плацебо в інше. Дивно, але, гострота зору в очах, які отримували плацебо, покращала, через що дослідження не можна назвати успішним. Дослідники вважають, що вірусний вектор, що використовується для доставки препарату, міг доставити його і в необроблені очі.

Компанія не розкрила, як Європейське агентство з лікарських засобів прокоментувало ці дані.

Так чи інакше, GenSight Biologics зараз виглядає як легка мета для поглинання: її ринкова капіталізація оцінюється лише у розмірі 37 мільйонів доларів США.

Щоб GenSight Biologics продовжила роботу, їй, ймовірно, потрібно більше часу, ніж їй надають поточні фінансові можливості. Керівництво компанії також шукає інші способи «значно скоротити операційні витрати у 2023 році».

У лютому компанія отримала від Європейського інвестиційного банку кредит у розмірі 8 мільйонів євро. Другий транш цього кредиту у розмірі 12 мільйонів євро може бути наданий пізніше, якщо GenSight виконає певні умови.