Оптимізована генотерапія: Novartis уклала угоду з Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics – компанія, що зʼявилася у 2014 році як один із яскравих нових гравців у галузі генотерапії. Вона відома своєю бібліотекою векторних капсидів аденоасоційованих вірусів, створених за допомогою спеціальної скринінгової платформи: вони можуть використовуватися як транспортні системи для таргетної доставки препаратів генної терапії. (Капсид – це зовнішня білкова оболонка вірусів, яку можна застосовувати для доставки генетичного матеріалу до клітин.)

У контексті генотерапії капсиди Voyager Therapeutics вважаються ефективнішими, ніж традиційні аденовірусні вектори (AAV). Їхня ключова перевага – здатність досягати головного мозку, у тому числі її важкодоступних ділянок, і забезпечувати кращу експресію генів у порівнянні з традиційними AAV

У рамках нової угоди Novartis обрала два капсиди Voyager Therapeutics – вони призначаються для експериментальних препаратів генної терапії, націлених на два неврологічні захворювання. Натомість Voyager Therapeutics отримає від швейцарського фармгіганта 25 мільйонів доларів готівкою плюс гонорари у майбутньому.

Зазначається, що Novartis, якій запропонували ліцензувати капсиди проти трьох мішеней загалом, вирішила все ж таки не оплачувати третій. Відповідно до умов угоди, Novartis зможе замінити вибрані капсиди протягом наступних двох років. Також за додаткові гроші швейцарська компанія зможе розширити угоду. Невідомо на якій стадії зараз знаходяться програми генотерапії Novartis: представник компанії відмовився повідомити подробиці.