Американська компанія планує передати нові клінічні дані регуляторам, щоб подати заявку на схвалення препарату вже в першій половині 2026 року.
Днями Cogent Biosciences повідомила, що її препарат від мастоцитозу допоміг пацієнтам із запущеною формою цього захворювання крові, розвинувши успішні дані, оприлюднені влітку, та підготувавши ґрунт для подання реєстраційної заявки у 2026 році.
У дослідженні 2 фази безукластиніб при застосуванні в дозі 150 мг один раз на добу забезпечив об’єктивну відповідь у 57% з 81 пацієнта з важким системним мастоцитозом. Зазначається, що понад 70% учасників випробування страждали від особливої форми захворювання, яка може спричиняти рак крові або інші гематологічні розлади.
Як повідомила Cogent Biosciences, за первинною кінцевою точкою — об’єктивною відповіддю — середній час до відповіді становив два місяці, а медіана тривалості відповіді ще не була досягнута.
У дослідженні також оцінювали як вторинну кінцеву точку, патологічну відповідь (реакцію пухлини на лікування), і вона досягла показника 80%.
Жоден пацієнт не припинив участь у дослідженні через побічні явища, пов’язані з лікуванням. Єдиний зафіксований випадок значного підвищення трансаміназ було покращено зниженням дози, і препарат відміняти не довелося. В цілому Cogent Biosciences зазначила, що 14,8% пацієнтів потребували зниження дози безукластинібу.
Ці результати закріплюють успіх Cogent Biosciences в ніші лікування мастоцитозу. В липні фармацевтична компанія оприлюднила позитивні дані з застосування безукластинібу у пацієнтів із системним мастоцитозом більш легкого ступеню. За прогнозами розробника, річний ринковий потенціал безукластинібу при цьому показанні перевищує 3,5 мільярда доларів США.
Безукластиніб (bezuclastinib) – потенційний конкурент авапрітінібу, відомому під брендом Ayvakit (Blueprint Medicines), який кілька років тому розширив показання на ускладнені та неускладнені форми системного мастоцитозу. Авапрітініб і безукластиніб модулюють один і той же сигнальний шлях: вони зв’язуються з активним центром тирозинкінази KIT, інгібуючи її фосфорилювання, що зменшує накопичення опасистих клітин. Однак аналітики зазначають, що безукластиніб має більше потенціалу в плані лікування ускладнених форм системного мастоцитозу, оскільки він діє вибірковіше.
