Американская компания планирует передать новые клинические данные регуляторам, чтобы подать заявку на одобрение препарата уже в первой половине 2026 года.
Недавно Cogent Biosciences сообщила, что её препарат от мастоцитоза помог пациентам с запущенной формой этого заболевания крови, развив успешные данные, обнародованные летом, и подготовив почву для подачи регистрационной заявки в 2026 году.
В исследовании II фазы безукластиниб при применении в дозе 150 мг один раз в сутки обеспечил объективный ответ у 57% из 81 пациента с тяжёлым системным мастоцитозом. Отмечается, что более 70% участников испытания страдали от особой формы заболевания, которая может вызывать рак крови или другие гематологические расстройства.
Как сообщила Cogent Biosciences, по первичной конечной точке — объективному ответу — среднее время до ответа составило два месяца, а медиана продолжительности ответа ещё не была достигнута.
В исследовании также оценивали как вторичную конечную точку патологический ответ (реакцию опухоли на лечение), и он достиг показателя 80%.
Ни один пациент не прекратил участие в исследовании из-за побочных явлений, связанных с лечением. Единственный зафиксированный случай значительного повышения трансаминаз был улучшен снижением дозы, и препарат отменять не пришлось. В целом Cogent Biosciences отметила, что 14,8% пациентов нуждались в снижении дозы безукластиниба.
Эти результаты закрепляют успех Cogent Biosciences в нише лечения мастоцитоза. В июле фармацевтическая компания обнародовала позитивные данные по применению безукластиниба у пациентов с системным мастоцитозом более лёгкой степени. По прогнозам разработчика, годовой рыночный потенциал безукластиниба при этом показании превышает 3,5 миллиарда долларов США.
Безукластиниб (bezuclastinib) — потенциальный конкурент авапритинибу, известному под брендом Ayvakit (Blueprint Medicines), который несколько лет назад расширил показания на осложнённые и неосложнённые формы системного мастоцитоза. Авапритиниб и безукластиниб модулируют один и тот же сигнальный путь: они связываются с активным центром тирозинкиназы KIT, ингибируя её фосфорилирование, что уменьшает накопление мастоцитов. Однако аналитики отмечают, что безукластиниб имеет больше потенциала в плане лечения осложнённых форм системного мастоцитоза, поскольку он действует более избирательно.
