- Категорія
- Новини
Agios Pharmaceuticals подає Pyrukynd на нову реєстрацію – попри неоднозначні результати опорного випробування
- Дата публікації
Сподіваючись розширити застосування свого орфанного препарату, компанія не змогла отримати однозначної перемоги в дослідженні, що мало підтримати його нове показання: серповидноклітинна анемія.
За словами Agios Pharmaceuticals, у дослідженні ІІІ фази RISE UP Pyrukynd (мітапіват) досягнув однієї первинної кінцевої точки — покращення відповіді за рівнем гемоглобіну через 52 тижні: 40,6% пацієнтів на проти 2,9 % в групі плацебо.
Щодо другої первинної кінцевої точки, то Pyrukynd забезпечив зниження госпіталізацій внаслідок больових кризів, але воно не було статистично значущим.
Дизайн RISE UP також включав п’ять вторинних кінцевих точок, зокрема біомаркери, втому пацієнтів та річну частоту госпіталізацій. Pyrukynd забезпечив покращення певних біомаркерів, але не зміг знизити рівень втоми, яку повідомляли пацієнти. Інші вторинні точки, як повідомила Agios Pharmaceuticals, оцінити не вдалося.
Попри це, Agios Pharmaceuticals планує подати заявку на схвалення Pyrukynd при серповидноклітинній анемії у першому кварталі 2026 року після зустрічі з FDA. Компанія сподівається переконати агентство, що цей «цей інноваційний препарат здатен допомогти пацієнтам впоратися з виснажливими проявами серповидноклітинної анемії, які суттєво погіршують якість життя та призводять до передчасної смерті».
Мітапіват діє як активатор піруваткінази R (PKR) – еритроцитарного ферменту, відповідального за гліколіз. Pyrukynd вже схвалений в США з 2022 року як засіб лікування гемолітичної анемії у дорослих з дефіцитом піруваткінази. Окрім серповидно-клітиної анемії Agios Pharmaceuticals також оцінює мітапіват при інших рідкісних захворюваннях крові та в інших групах пацієнтів.
