Agios Pharmaceuticals подаёт Pyrukynd на новую регистрацию — несмотря на неоднозначные результаты опорного испытания

По словам Agios Pharmaceuticals, в исследовании III фазы RISE UP препарат Pyrukynd (митапиват) достиг одной первичной конечной точки — улучшения ответа по уровню гемоглобина через 52 недели: 40,6 % пациентов против 2,9 % в группе плацебо.

Что касается второй первичной конечной точки, то Pyrukynd обеспечил снижение госпитализаций из-за болевых кризов, но оно не было статистически значимым.

Дизайн RISE UP также включал пять вторичных конечных точек, в том числе биомаркеры, усталость пациентов и годовую частоту госпитализаций. Pyrukynd улучшил некоторые биомаркеры, но не смог снизить уровень усталости, о которой сообщали пациенты. Другие вторичные точки, как сообщила Agios Pharmaceuticals, оценить не удалось.

Несмотря на это, Agios Pharmaceuticals планирует подать заявку на одобрение Pyrukynd при серповидноклеточной анемии в первом квартале 2026 года после встречи с FDA. Компания надеется убедить агентство, что «этот инновационный препарат способен помочь пациентам справиться с изнуряющими проявлениями серповидноклеточной анемии, которые существенно ухудшают качество жизни и приводят к преждевременной смерти».

Митапиват действует как активатор пируваткиназы R (PKR) — эритроцитарного фермента, отвечающего за гликолиз. Pyrukynd уже одобрен в США с 2022 года для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы. Помимо серповидноклеточной анемии Agios Pharmaceuticals также оценивает митапиват при других редких заболеваниях крови и в других группах пациентов.