Agios Pharmaceuticals розширить застосування Pyrukynd на різновид гемолітичної анемії

Дефіцит піруваткінази – рідкісне генетичне захворювання, субтип гемолітичної анемії, що характеризується передчасною дегенерацією еритроцитів.

Днями Agios Pharmaceuticals заявила, що Pyrukynd досягнув первинної кінцевої точки у реєстраційному дослідженні ACTIVATE-Kids, в якому взяли участь 30 дітей у віці від 1 року і старше, котрим не проводили регулярних переливань крові.

Згідно з даними компанії, у 6 з 19 пацієнтів, які отримували Pyrukynd, спостерігалося стійке підвищення (≥1,5 г/дл) рівня гемоглобіну до 20 тижня лікування. Тим часом, жоден з 11 пацієнтів у групі плацебо не досяг значущого підвищення рівня гемоглобіну.

Примітно, що минулого року Pyrukynd не зміг досягти первинної кінцевої точки в окремому дослідженні 3 фази за участю дітей з дефіцитом піруваткінази, яким регулярно проводили що не гемотрансфузії.

Тепер, отримавши позитивний результат, Agios Pharmaceuticals планує зареєструвати Pyrukynd для лікування дітей з дефіцитом піруваткінази на основі даних обох випробувань 3 фази – попри те, що в минулорічному препарат пропустив первинну кінцеву точку.

Перед цим компанія подала реєстраційну заявку для схвалення Pyrukynd при таласемії, направивши відповідні документи до FDA, а також до регуляторів ЄС, Саудівської Аравії та ОАЕ.

Pyrukynd вже схвалений в США для лікування гемолітичної анемії у дорослих з дефіцитом піруваткінази. Agios Pharmaceuticals також оцінює його при інших гематологічних розладах, в тому числі при серповидно-клітиній анемії.

Pyrukynd (мітапіват) — алостеричнийй модулятор піруваткінази R (PKR), фермента еритроцитів, відповідального за гліколіз. Novo Nordisk розробляє конкуруючий препарат, етавопіват, який вона отримала у 2022 році через поглинання Forma Therapeutics. Наразі етавопіват готується до реєстраційних досліджень при серповидно-клітинній анемії.