- Категорія
- Новини
Новітній засіб Agios Pharmaceuticals отримав статус орфанного препарату
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
154
FDA оцінило тебапіват після того, як у 2023 році компанія завершила випробування фази IIa, в якому він показав пристойні результати при мієлодиспластичному синдромі низького ризику.
Agios Pharmaceuticals оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало тебапівату (AG-946) статус орфанного препарату (ODD) для лікування мієлодиспластичних синдромів.
«Отримання тебапіватом статусу орфанного лікарського засобу при мієлодиспластичному синдромі підкреслює важливість надання нових варіантів лікування пацієнтам, які страждають на це рідкісне захворювання:
— Ми прагнемо запропонувати перший пероральний варіант лікування анемії, що виникає через неефективний еритропоез при мієлодиспластичному синдромі, котра вражає приблизно 75 000–80 000 пацієнтів у Франції, Німеччині, Італії, Іспанії, Великобританії та США, і становить приблизно 70% випадків мієлодиспластичних синдромів», — прокоментувала новину головний медичний директор і голова відділу досліджень і розвитку Agios Pharmaceuticals Сара Геуенс.
Позначення ODD дасть компанії низку переваг: податкові пільги, звільнення від зборів FDA та потенціально подовжений період ринкової ексклюзивності препарату за умови його схвалення.
На цей час розробник тебапівату розпочинає клінічне дослідження фази IIb з його перевірки при тому ж показанні.
Agios Pharmaceuticals – фахівець в галузі розробки новаторських методів лікування рідкісних захворювань. Основним активом компанії вважається мітапіват, активатор PK піруваткінази, що розроблявся для контролю симптомів таласемії та серповидно-клітинної анемії.
