Neurogene возобновит испытание препарата от синдрома Ретта после смерти пациентки

В конце прошлого года участница испытания фазы I/II, в котором тестировался препарат генной терапии синдрома Ретта NGN-401, пережила системный гипервоспалительный синдром.

Neurogene впервые сообщила о неблагоприятном событии 11 ноября 2024 года. Состояние пациентки стало критическим к 18 ноября, а 20 ноября она скончалась.

Спустя более чем полгода после смерти пациентки, получившей высокую дозу экспериментального препарата, биотехнологическая компания делится подробностями события и новыми протоколами безопасности, которые внедряются в текущее испытание.

По данным компании, умершая пациентка получила 3E15 векторных геномов NGN-401 5 ноября, и перед выпиской из больницы после введения препарата у нее развилась лихорадка. На следующий день ее повторно госпитализировали с лихорадкой, вялостью, рвотой, сонливостью, кашлем и плохим аппетитом. В больнице она получала антибиотики, кортикостероиды, кислородную поддержку и внутривенные вливания. Однако ее состояние быстро ухудшилось, и ее перевели в реанимацию с дыхательной недостаточностью, острой почечной недостаточностью и экстремально низким артериальным давлением.

«Несмотря на максимальную поддерживающую терапию», — отметила Neurogene в презентации, — «полиорганная недостаточность была слишком запущенной».

Пациентка скончалась примерно через две недели после введения высокой дозы NGN-401.

После смерти девочки Neurogene приостановила высокодозовую ветвь испытания, но продолжит с разрешения FDA введение более низких доз NGN-401. Биотехнологическая компания также внедрит стандартный мониторинг и алгоритм лечения системного гипервоспалительного синдрома.