FDA зволікає з реєстрацією препарату від синдрому Барта

Американський фармрегулятор знову відклав рішення щодо схвалення орфанного препарату, розробленого Stealth BioTherapeutics, відомого як еламіпретид, — попри те, що консультативний комітет FDA ухвалив рішення на користь схвалення еламіпретиду ще в жовтні.

Проте, схоже, що компанії Stealth BioTherapeutics доведеться потерпіти ще деякий час – агентство відклало розгляд до 29 квітня поточного року. Тримісячна відстрочка була необхідна, щоб FDA змогло переглянути додаткові дані, надані виробником після подання досьє на препарат.

Біотехнологічна компанія наголошує, що фармрегулятор не виявив жодних проблем з безпекою еламіпретиду та не вимагав проведення будь-яких нових досліджень з оцінки цього кандидату.

Синдром Барта — Х-зчеплене рецесивне захворювання, що характеризується кардіоміопатією, скелетною міопатією, затримкою росту, нейтропенією та збільшеним вмістом у сечі 3-метилглутаконової кислоти. Синдром Барта був вперше описаний як мітохондріальна патологія, що призводить до нейтропенії, а також скелетної та серцевої міопатії. Пацієнти з цим захворюванням схильні до важких бактеріальних інфекцій та сепсису внаслідок нейтропенії. Тактика ведення таких хворих в останні роки зазнала змін, що призвело до підвищення тривалості їхнього життя.

Стабілізатор кардіоліпіну еламіпретид — основний актив Stealth BioTherapeutics. Це пептид, що складається із чотирьох амінокислот, який легко проникає через клітинні мембрани та тимчасово локалізується у внутрішній мітохондріальній мембрані, де оборотно звʼязує фосфоліпід кардіоліпін, стабілізуючи його в умовах окисного стресу. Еламіпретид відновлює біоенергетичні функції мітохондрій, стримує виникнення реактивних форм кисню, посилює процес цільової доставки АТФ, не впливаючи при цьому на нормально функціонуючі мітохондрії.