В октябре консультативный комитет FDA принял решение в пользу одобрения эламипретида, но это не спасло Stealth BioTherapeutics от долгой паузы в развитии ее ключевого продукта.
Американский фармрегулятор снова отложил решение по одобрению орфанного препарата, разработанного Stealth BioTherapeutics, известного как эламипретид, — несмотря на то, что консультативный комитет FDA принял решение в пользу одобрения эламипретида еще в октябре.
Однако, похоже, компании Stealth BioTherapeutics придется потерпеть еще некоторое время – агентство отложило рассмотрение до 29 апреля текущего года. Трехмесячная отсрочка была необходима, чтобы FDA смогло просмотреть дополнительные данные, предоставленные производителем после подачи досье на препарат.
Биотехнологическая компания отмечает, что фармрегулятор не выявил никаких проблем с безопасностью эламипретида и не требовал проведения каких-либо новых исследований по оценке этого кандидата.
Синдром Барта — Х-сцепленное рецессивное заболевание, характеризующееся кардиомиопатией, скелетной миопатией, задержкой роста, нейтропенией и увеличенным содержанием в моче 3-метилглутаконовой кислоты. Синдром Барта был впервые описан как митохондриальная патология, приводящая к нейтропении, а также скелетной и сердечной миопатии. Пациенты с этим заболеванием подвержены тяжелым бактериальным инфекциям и сепсису вследствие нейтропении. Тактика ведения таких больных в последние годы претерпела изменения, что привело к повышению продолжительности их жизни.
Стабилизатор кардиолипина эламипретид – основной актив Stealth BioTherapeutics. Это пептид, состоящий из четырех аминокислот, легко проникающий через клеточные мембраны и временно локализующийся во внутренней митохондриальной мембране, где обратимо связывает фосфолипид кардиолипин, стабилизируя его в условиях окислительного стресса. Эламипретид восстанавливает биоэнергетические функции митохондрий, сдерживает реактивные формы кислорода, усиливает процесс целевой доставки АТФ, не влияя при этом на нормально функционирующие митохондрии.
