10 найцінніших R&D-проектів у біофармацевтиці

1. Сотатерцепт (MSD \ Merck & Co.)

Це препарат великих надій: MSD характеризує потенціал сотатерцепту як «Keytruda-подібний». І оскільки Keytruda скоро втратить патент, фармацевтична компанія з Нью-Джерсі шукає інші варіанти розвитку довгострокових блокбастерів. Один з них – сотатерцепт, засіб для лікування легеневої артеріальної гіпертензії. Прогнозована виручка від глобального продажу цього продукту — 2,6 мільярда доларів США до 2028 року.

Заявку на схвалення сотатерцепту при легеневій артеріальній гіпертензії було подано у другому кварталі. Раніше він одержав від агентства статус прориву. MSD сподівається, що зможе запустити його продаж на початку наступного року. Компанія також зараз тестує його у дослідженні фази 2 CADENCE у когорті пацієнтів з легеневою гіпертензією та серцевою недостатністю.

2. Датопотамаб дерукстекан (Daiichi Sankyo та AstraZeneca)

Потужний онкопрепарат датопотамаб дерукстекан, також відомий як Dato-DXd, вважається сиквелом успішного конʼюгату Enhertu, який AstraZeneca також розвивала в колаборації з Daiichi Sankyo, сформувавши при цьому нову ЦА пацієнтів з раком молочної залози. Їм розраховують лікувати багато типів пухлин: зараз Dato-DXd перевіряється у 12 клінічних дослідженнях, у тому числі на пацієнтах із раком молочної залози.

За даними аналітиків, до 2028 року світовий продаж датопотамабу перевищить 2,5 мільярда доларів США.

3. CagriSema (Novo Nordisk): ожиріння

Комбінація двох агентів, що отримала назву CagriSema (кагрилінтид+ семаглутид), вже продемонструвала вражаючі результати в середньостадійних випробуваннях і зараз перебуває в 3 фазі розвитку. Випробування під назвою REDEFINE стартувало у четвертому кварталі 2022 року, а його результати мають зʼявитися у 2024 чи 2025 році.

Перше показання для CagriSema – дуже «модне»: ожиріння. Втім, препарат також перевірятимуть у вибірці пацієнтів із цукровим діабетом 2 типу.

Очікуваний виторг від глобальних продажів у 2028 році: 1,9 мільярда доларів США.

4. Донанемаб (Eli Lilly): хвороба Альцгеймера

Важко повірити, що у списку найперспективніших активів фігурують ліки від хвороби Альцгеймера, адже попередні проекти приносили фармвиробникам лише головний біль та розчарування. Навіть успішний Leqembi, що належить Biogen і Eisai, можна вважати успішним більше з клінічної, ніж з комерційної точки зору (принаймні поки що).

Тому багато експертів поки що спостерігають за кандидатом Eli Lilly з обережним оптимізмом. Рішення FDA щодо його реєстрації очікується до кінця року, але поки компанія не повідомляє про те, коли донанемаб може бути готовий до лончу.

Прогнозовані доходи від глобального продажу донанемаба в 2028 році — 2,1 мільярда доларів США.

5. КарХТ (Karuna Therapeutics та Zai Lab): шизофренія

KarXT (ксаномелін-троспіум) – інноваційна сполука, що поєднує дію агоніста та антагоніста мускаринових рецепторів ксаномеліну та троспіуму. Давним-давно ксаномелін розроблявся на лікування хвороби Альцгеймера, проте безуспішно.

Karuna Therapeutics викупила його практично за безцінь, проапгрейдила буферизуючим агенто і пристосувала за іншим показанням. Й тепер практично немає сумнівів у тому, що цей препарат застосовуватиметься в лікуванні шизофренії.

Очікується, що Karuna подасть заявку на схвалення KarXT до FDA цього кварталу. За прогнозами, до 2028-го світові продажі препарату становитимуть 2,8 мільярда доларів США.

6. мРНК-1647 (Moderna): профілактика ЦМВ-інфекції

Сказати, що за останні три роки Moderna досягла значних успіхів, значить не сказати нічого. Проте все хороше має колись закінчитися, і компанія це вже дуже добре відчула, коли «звалилися» продажі її вакцини проти Covid-19 Spikevax.

Як вважають деякі аналітики, бюджет Moderna витягне інша вакцина, мРНК-1647\ mRNA-1647, розроблена для захисту від цитомегаловірусу (ЦМВ). За оцінками, 2028 року вона зможе заробити 1,5 мільярда доларів США.

Зараз цей кандидат перебуває у третій фазі КД, які у випадку вакцин організувати складніше, ніж випробування традиційних лікарських молекул. Проте більшість вірить у успіх Moderna – й це логічно: поки що у нас немає схваленої вакцини від ЦМВ.

7. Іптакопан (Novartis): рідкісні нефропатології

Novartis називає іптакопан одним із найяскравіших продуктів у своєму портфелі розробок. Цей пероральний зворотній інгібітор фактора B розроблявся для лікування ряду орфанних нефропатологій аутоімунної природи, включаючи IgA-нефропатію (IgAN) – хвороби, що в основному вражають молодих людей і веде до розвитку тяжкої ниркової недостатності, а також пароксизмальної нічної гемоглобінурії, що призводить до залежності від гемотрансфузій.

Передбачається, що препарат схвалять відразу за двома показаннями – при IgAN та пароксизмальній нічній гемоглобінурії – і він перевершить конкурентів Ultomiris та Soliris, якими володіє AstraZeneca. Очікується, що до 2028 року іптакопан принесе Novartis 1,1 мільярда доларів США.

8. Ресметиром (Madrigal Pharmaceuticals): фіброз печінки

Madrigal Pharmaceuticals досягла успіху там, де провалилося багато великих фармацевтичних компаній, — у боротьбі з неалкогольним стеатогепатитом (НАСГ), патологією, яка є однією з провідних причин трансплантації печінки.

На початку 2023 року цей селективний агоніст бета-рецепторів трийодтироніну (THR-β) блискуче завершив опорне дослідження, внаслідок чого вартість компанії підскочила більш ніж утричі. Наразі реєстраційну заявку на ресметиром розглядає FDA.

Від препарату Madrigal Pharmaceuticals очікують цифр виручки, що корелюють із його клініко-гістологічними успіхами: у 2,2 мільярда доларів США до 2028 року.

9. Афікамтен (Cytokinetics): гіпертрофічна кардіоміопатія

Пероральний препарат, що створювався для лікування гіпертрофічної кардіоміопатії, став провідною програмою Cytokinetics після того, як минулого року провалився її омекамтив мекарбіл.

Поки цей низькомолекулярний інгібітор кардіоміозину проходить перевірку у випробування 3 фази як додаткову терапію для пацієнтів із симптоматичною обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією (ГКМП).

Тим часом, Cytokinetics вже обмірковує стратегію його виведення на ринок. За прогнозами, через пʼять років світовий продаж афікамтену досягнуть 1,7 мільярда доларів США.

10. Тираголумаб (Roche \ Chugai Pharmaceutical): онкологічні захворювання

Класичний препарат імунотерапії раку, якого відрізняє хіба що нова мета – білок TIGIT (T-cell Immunoglobulin and ITIM domain). І питання саме в ній, оскільки моноклональні антитіла, спрямовані на TIGIT, показували у випробуваннях неоднорідні результати.

Наразі тираголумаб перевіряють у дослідженні пізньої стадії у поєднанні зі старим інгібітором контрольних точок Roche Tecentriq у когорті пацієнтів першої лінії з недрібноклітинним раком легень (НМРЛ). Якщо далі все піде гладко, 2028 року він принесе 1 мільярд доларів виручки.