Орфанний препарат Novartis успішно пройшов вирішальне дослідження

Швейцарська компанія оголосила про успішне завершення КД III фази з оцінки кандидата іптакопан, розробленого для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, орфанного захворювання, при якому імунна система пошкоджує еритроцити власного організму, через що пацієнти з таким діагнозом потребують переливання крові.

Згідно з даними КД APPOINT-PNH, через 24 тижні лікування пацієнти, які отримували по 200 мг іптакопану двічі на день перорально, досягли клінічно значущого підвищення рівня гемоглобіну на 2 г/дл або більше порівняно з початковим рівнем, позбавившись необхідності переливання крові.

Результати APPOINT-PNH доповнюють пакет інших позитивних даних щодо досліджень цього кандидата. Раніше було показано, що іптакопан перевершив два інші препарати, Soliris та Ultomiris від Alexion, що домінують сьогодні на ринку пароксизмальної нічної гемоглобінурії.

Novartis повідомила, що отриманих на сьогодні даних достатньо для подання реєстраційної заявки на іптакопан.

Раніше FDA надало цьому засобу статус проривної терапії, ґрунтуючись на перспективних результатах досліджень II фази.

Іптакопан — пероральний перший оборотний інгібітор фактора B (ключовий серинової протеази в альтернативному шляху системи комплементу), який вважається основним активом в портфелі орфанно-нефрологічному Novartis. Молекула також досліджується при подібних патологіях: комплемент-3-гломерулопатії (C3G), IgA-нефропатії, атиповому гемолітико-уремічному синдромі.