FDA утвердило уже третий препарат для лечения мышечной дистрофиии Дюшенна – но до сих пор не знает, работает ли какой-либо из них

FDA одобрило новое лекарство от редкого нейромоторного заболевания, которое выпускает японская компания NS Pharma. Viltepso (вилтоларсен) разрешен для использования у пациентов подтвержденной мутацией гена DMD, которая поддается исключению экзона 53. Таким образом Viltepso можно использовать для лечения около 8% пациентов с МДД.

Вилтоларсен представляет собой морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид, то есть препарат класса антисенс-терапии. Являясь структурным аналогом ДНК, молекула связывается с экзоном 53 пре-мРНК дефицитного белка дистрофина, тем самым обеспечивая синтез усеченного, но функционального дистрофина.

Но не было показано, что этот или ранее одобренные препараты от миодистрофиии Дюшенна модифицируют течение болезни, хотя она переходит в менее тяжелую форму, больше походящую на мышечную дистрофию Беккера. Почти четыре года назад FDA утвердило первый такой препарат, Exondys 51 (этеплирсен) от Sarepta, однако его регистрация прошла в ускоренном порядке и при отсутствии четких доказательств клинической эффективности – и препарат, а агентство тогда раскритиковали.

Тем не менее, и на этот раз FDA посчитало, что это увеличение выработки дистрофина с «разумной вероятностью» предсказывает клиническую пользу утверждаемого препарата.