Редактор thePharmaMedia
Биотехнологическая отрасль всегда нестабильна. 2025 год, к сожалению, не стал исключением: некоторые сюжеты казались дежавю из прошлых лет, но другие — такие как кадровая чехарда в FDA или массовый выход разработчиков из недавно популярной ниши клеточной терапии — придали этому году уникальности.
Отраслевое издание Fierce Biotech традиционно подводит итоги года в формате «зала позора» — списка компаний, чьи стратегические просчёты, управленческие фиаско или просто фатальное невезение сделали их антигероями года.
Правда, в прошлом году в этот антирейтинг попадали в основном компании, которые действительно заслуживали публичного осуждения — вроде Cassava Sciences, которая годами бессовестно подделывала результаты клинических исследований, или Amgen, которая скрыла вкладку в Excel, где содержались тревожные данные о побочном действии её экспериментального препарата для похудения MariTide. Когда это всплыло на поверхность, реакция рынка была мгновенной и беспощадной: акции Amgen упали на 7%, что «смыло» с рыночной капитализации компании 12 миллиардов долларов за один день.
В этом же году список Fierce Biotech не такой яркий — в него вошли в основном жертвы невезения и длительного управленческого хаоса.
Три миллиарда в кармане — и ни одного плана
Сколько стратегических ошибок нужно накопить, чтобы попасть в список неудачников? Бельгийская компания Galapagos дала исчерпывающий ответ на этот вопрос. История Galapagos — это летопись упущенных возможностей и стратегических разворотов на 180 градусов. Ещё в 2022 году основатель и тогдашний руководитель компании Пол Стоффелс с энтузиазмом рассказывал о грандиозном повороте бизнеса в направлении разработки CAR-T препаратов. На тот момент это выглядело как смелый, но обоснованный шаг: клеточная терапия считалась одним из самых перспективных направлений в онкологии. Через три года — и несколько раундов кадровых чисток — Стоффелс покинул свой пост, а «клеточную» стратегию выбросили на свалку.
Январь 2025-го принёс ещё одну неожиданность: Galapagos объявила о планах разделиться на две компании. Идея заключалась в том, чтобы отделить перспективные активы от «наследия» неудачных проектов. Однако уже через несколько месяцев от этой смелой идеи тоже отказались. Новоназначенный генеральный директор Galapagos Генри Гозебрух откровенно признал, что компания пыталась продать свой портфель всем потенциальным стратегическим партнёрам, которые проявляли хоть какой-то интерес к клеточной терапии — однако ни один из них не захотел серьёзно рассматривать их предложение. Рынок чётко дал понять: активы Galapagos не стоят тех денег, которые компания за них просила.
Парадокс в том, что бельгийская биотехнологическая компания сидит на большой финансовой подушке в три миллиарда евро: это деньги, которые Galapagos получила от Gilead Sciences ещё в 2019 году в обмен на долю в компании и права на совместную разработку препаратов. А доля Gilead Sciences в этой группе означает, что просто закрыться и вернуть деньги акционерам — не вариант. Американская компания, которая в своё время заплатила за эту «дружбу» более 5 миллиардов долларов, не готова наблюдать, как растрачиваются её инвестиции: придирчивый американский партнёр подталкивает команду Galapagos искать привлекательные активы, в частности, в иммунологии или онкологии. Но очевидно, уже не в отрасли клеточной терапии.
Одиннадцать дней от сделки до катастрофы
Это уже второй визит подряд Sage Therapeutics в рейтинг неудачников от Fierce Biotech. В прошлом году эта компания попала сюда из-за трёх грандиозных клинических провалов и болезненного отказа FDA одобрить её ведущий актив Zurzuvae для лечения большого депрессивного расстройства. Zurzuvae должен был стать прорывом в лечении депрессии: в отличие от традиционных антидепрессантов, которым требуются недели для достижения эффекта, он обещал быстрое облегчение симптомов.
Тогда казалось, что хуже уже быть не может. Оказалось — вполне. Потребовалось лишь одиннадцать дней после объявления о выкупе Sage Therapeutics компанией Supernus Pharmaceuticals, чтобы выяснилось: все 338 штатных сотрудников Sage Therapeutics потеряют работу.
Всем быстро стало понятно: покупателя интересовал только Zurzuvae, а не люди, которые его создали. Это классический пример приёма, когда компанию поглощают ради одного ценного актива, а остальное безжалостно отбрасывают. (Дополнительно оскорбительно, что разработчика неврологических препаратов такого масштаба оценили всего в 795 миллионов долларов, из которых наличными 561 миллион). Для сравнения: на пике своей стоимости в 2019 году Sage Therapeutics стоила более 10 миллиардов долларов. Кто-то из сотрудников обанкротившейся компании точно задумался: а не лучше ли было оказаться под крылом Biogen, которая раньше тоже пыталась выкупить эту компанию?
Одобрение — лишь начало американских горок
Sarepta Therapeutics — ещё один спорный игрок биотехнологической отрасли, которому не привыкать к критике или даже скандалам: компанию давно осуждали за вывод на рынок сырых продуктов с недоказанной или недостаточной эффективностью. Sarepta специализируется на орфанных заболеваниях — редких болезнях, для которых не хватает эффективного лечения. Это благородная миссия, но она создаёт соблазн продвигать препараты на рынок, не дождавшись убедительных доказательств их действенности. И 2025 год стал для неё особенно сложным.
В марте Sarepta Therapeutics сообщила о смерти 16-летнего пациента, получившего её препарат генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Elevidys (деландистроген моксепарвовек) — у подростка развилась острая печёночная недостаточность. В июне была зафиксирована смерть ещё одного пациента по той же причине. Острое серьёзное поражение печени — хорошо известный риск Elevidys и некоторых других препаратов генной терапии, сконструированных на основе AAV-векторов. Но это никак не уменьшило трагичности ситуации и остроты реакции фармрегулятора: FDA выдвинула требование добавить в инструкцию к опасному препарату «чёрнорамочное» предупреждение о риске острого поражения печени. Затем агентство вообще заставило компанию полностью приостановить поставки препарата Elevidys, правда, лишь на короткое время. И когда эту паузу сняли, деландистроген моксепарвовек разрешили применять только для лечения пациентов, способных самостоятельно ходить. Это существенное ограничение: самые тяжёлые пациенты, уже потерявшие способность передвигаться, остались без доступа к лечению.
Биотехнологической компании пришлось заплатить большую цену за эти пертурбации — сократить более 500 сотрудников, переформатировать состав руководства и сделать стратегический разворот в сторону развития siRNA-программ.
Когда сам регулятор становится источником неопределённости
Fierce Biotech обращает внимание ещё на одну фигуру — наиболее значимую в отрасли — чья непредсказуемость в 2025-м вызвала наибольшее беспокойство в биофармацевтических кабинетах по всему миру — это Управление по контролю за продуктами и лекарствами США.
Массовые сокращения весной — следствие политики администрации Трампа по «оптимизации» федеральных агентств — породили опасения, что регулятор теряет способность эффективно рассматривать заявки на новые препараты. Эти страхи оказались не беспочвенными: FDA начала задерживать или пропускать сроки принятия решений. А когда решения всё же поступали, они порой противоречили тому, что агентство говорило компаниям ранее. Яркий пример — Capricor Therapeutics, которая заявила, что отказ FDA одобрить её препарат от мышечной дистрофии Дюшенна отражает «масштабную смену позиции агентства». Компания утверждала, что в течение лет переговоров с FDA получала сигналы о приемлемости своего подхода, а потом неожиданно столкнулась с отказом.
Кадровая путаница в руководстве FDA лишь усилила ощущение хаоса. Кроме увольнения главного вакцинолога Питера Маркса, агентство покидает директор Центра оценки и исследования лекарственных средств Ричард Паздур — он собрался на пенсию в конце года, менее чем через три недели после назначения на новую должность. Паздур — легенда онкологической фармакологии, который за более чем 20 лет работы в FDA курировал одобрение десятков противораковых препаратов. Его внезапная отставка — ещё один симптом глубокого кризиса в агентстве. Примечательно, что его предшественник Джордж Тидмарш ушёл в отставку под давлением внутреннего расследования по поводу злоупотребления регуляторными полномочиями.
Отрасль ответила вотумом недоверия: 21 ноября сотни руководителей биофармацевтических компаний подписали письмо к главе FDA Марти Макэри, выразив обеспокоенность по поводу способности агентства полноценно выполнять свои функции. Это беспрецедентный шаг, ведь обычно игроки рынка избегают публичной критики регулятора, от которого зависит их бизнес.
