- Категория
- Новости
uniQure возьмется за лечение БАС и болезни Хантингтона
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
153
2022 год стал для uniQure выдающимся – ей удалось утвердить первый в мире препарат генной терапии гемофилии B и в США, и Европе. Теперь компания обнародовала информацию о развитии программ по болезни Хантингтона и боковому амиотрофическому склерозу (БАС).
Препарат от гемофилии В Hemgenix возглавляет чарты как самое дорогое лекарство в мире. Деньги, полученные от его продажи, должны быть потрачены на следующий амбициозный проект uniQure — генную терапию болезни Хантингтона.
Экспериментальный препарат генотерапии на основе аденовирусного вектора (AAV5) в настоящее время проверяется в рамках исследования фазы I/II с участием 26 пациентов, которые разделены на группы высокой и низкой дозы. Доклинические исследования показали, что АМТ-130 снижает уровень белка хантингтина и связан с уменьшением прогрессирования признаков болезни на животных моделях. Также было показано, что однократная доза АМТ-130 может улучшить неврологические симптомы и частично устранить потерю объема гиппокампа.
AMT-130 уже получил от FDA и EMA статус орфанного препарата.
uniQure расширяет сферу своих интересов в неврологии: в январе компания лицензировала кандидат для лечения БАС у Apic Bio, снижающий экспрессию супероксиддисмутазы 1 (SOD1) с целью замедления или обращения вспять прогрессирования заболевания.
КИ по оценке препарата АМТ-162, в котором используется рекомбинантный вектор AAVrh10, уже разрешено американским регулятором. uniQure рассчитывает начать исследование фазы I/II во второй половине 2023 года.
