UniQure приостанавливает испытания высоких доз препарата от болезни Фабри

В исследовании фазы 1/2 два пациента, получавшие AMT-191 (экспериментальный препарат генной терапии на основе аденовирусного вектора 5 типа, AAV5) в средней дозе, перенесли бессимптомное повышение уровня печёночных ферментов 3 степени. Оба пациента отреагировали на лечение кортикостероидами.

Согласно протоколу, uniQure приостановила дальнейшее введение препарата в группах средней и высокой дозы AMT-191 до завершения оценки безопасности.

В группах двух самых низких доз AMT-191 не было зарегистрировано ни одной серьёзной побочной реакции.

Однако ранее сообщалось о пяти серьёзных побочных событиях у двух пациентов, получавших третью (наивысшую) дозу AMT-191. Два из них — боль в груди и повышение уровня тропонина — были признаны связанными с AMT-191, ещё одно — потенциально связано с вектором.

Всего в исследовании участвовали 11 пациентов. У всех отмечалось повышение уровня альфа-галактозидазы А, и шестеро из 11 смогли полностью прекратить ферментозаместительную терапию.

Альфа-галактозидаза А — фермент, необходимый для расщепления определённого типа липидов, которые в противном случае накапливаются в тканях и кровеносных сосудах. При болезни Фабри это накопление токсично и может вызывать широкий спектр симптомов — от онемения и боли до проблем с желудочно-кишечным трактом и потери слуха.

По сообщению uniQure, инвесторы в целом остались довольны результатами исследования.