- Категория
- Новости
Препарат генной терапии болезни Хантингтона от uniQure получил статус прорывной терапии
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
90
Это обозначение FDA, предоставляющее продукту значительные рыночные преимущества, подтверждается промежуточными данными из текущего клинического исследования фазы I/II.
FDA присвоило статус прорывной терапии кандидату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона — редкого нейродегенеративного заболевания, приводящего к хорее, когнитивному снижению и поведенческим расстройствам.
«Получение AMT-130 статуса препарата прорывной терапии подчеркивает острую потребность во внедрении эффективных методов лечения болезни Хантингтона. Обнадеживающие предварительные данные демонстрируют, что AMT-130 обладает потенциалом замедлять прогрессирование заболевания», — прокомментировал новость главный медицинский директор uniQure Валид Аби-Сааб.
AMT-130, созданный на основе вирусного вектора, считается одним из самых передовых активов нидерландской биотехнологической компании. Предварительные данные, представленные компанией в июле прошлого года, показали дозозависимое замедление прогрессирования заболевания у лиц, получавших AMT-130, по сравнению с естественным течением болезни.
AMT-130 наиболее эффективно замедлял прогрессирование болезни Хантингтона у пациентов с ранними стадиями заболевания. На сегодняшний день лечение экспериментальным средством uniQure получили уже 45 участников.
