генная теарпия

После того, как в марте для лечения редкого генетического заболевания был одобрен препарат генотерапии Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центра оценки и изучения биологических препаратов (CBER) доктор Питер Маркс получил имейл от главы FDA доктора Роберта Калиффа.

Нарушение синтеза или метаболизма тех или иных белков связано с многочисленными разрушительными заболеваниями и расстройствами. В последнее время такие патологии пытаются лечить молекулами, известными как антисенсы, нацеленными на первоисточник заболевания на уровне РНК.

На рынке муковисцидоза пока безраздельно властвует Vertex Pharmaceuticals, однако следующие несколько лет должны показать, есть ли потенциал у новых игроков в этой области – а также у более удобных ингаляционных препаратов.

По данным Clarivate – компании, управляющей информационными системами и базами данных – в текущем году на рынке «выстрелят» нижеперечисленные препараты.