Regeneron Pharmaceuticals активно инвестирует в генное редактирование: на днях компания объявила о партнёрстве с Tessera Therapeutics по разработке экспериментального препарата генной терапии редкого заболевания печени и лёгких.
В центре сделки — препарат TSRA-196, который Tessera Therapeutics создаёт против дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) — орфанного заболевания, обычно вызванного мутацией в гене SERPINA1. Оно характеризуется накоплением мутантных белков AAT, которые могут повреждать как печень, так и лёгкие — вплоть до развития цирроза или ХОБЛ. Варианты лечения этого заболевания на сегодня ограничены, в основном влияют лишь на лёгочную форму и не являются ни этиотропными, ни патогенетическими.
Препарат генной терапии in vivo TSRA-196 прицельно редактирует генетическую мутацию, вызывающую дефицит альфа-1-антитрипсина, тем самым восстанавливая синтез дефицитного белка AAT. Утверждается, что для достижения терапевтического эффекта достаточно одной инъекции TSRA-196.
«Дефіцит альфа-1-антитрипсина — тяжёлое заболевание с ограниченными терапевтическими возможностями. Вместе с Tessera мы имеем шанс открыть новые горизонты генетической медицины и переосмыслить возможности для пациентов с AATD», — прокомментировал сделку главный научный директор Regeneron Pharmaceuticals Джордж Янкопулос.
За права на этот кандидат Regeneron выплатит оригинатору $150 млн авансом (наличными и инвестициями в акционерный капитал). Tessera Therapeutics также может получить дополнительные $125 млн при достижении TSRA-196 клинических успехов.
На данный момент TSRA-196 находится на ранней стадии разработки. В начале этого года Tessera Therapeutics представила доклинические данные и планирует до конца 2025 года подать в FDA заявку на проведение исследований с участием людей.
Tessera Therapeutics — проект Flagship Pioneering — стала известна несколько лет назад как автор «спелчекера генов»: нуклеиновых кислот, позволяющих исправлять отдельные нуклеотиды, удалять или вставлять короткие последовательности ДНК, а также «переписывать» экзоны или целые гены. Tessera возглавляет бывший топ-менеджер AbbVie Майкл Северино.
