Alexion укрепит позиции в области генной терапии благодаря сделке с JCR Pharmaceuticals

Подразделение AstraZeneca Alexion Pharmaceuticals заключило с японской компанией JCR Pharmaceuticals лицензионное соглашение стоимостью $825 миллионов на использование AAV-капсидов.

AAV-капсид (адено-ассоциированный вирусный капсид) — это белковая оболочка адено-ассоциированного вируса (AAV), которая служит вектором препаратов генной терапии, своеобразным «контейнером» для доставки заданного генетического материала в клетки. Векторы на основе адено-ассоциированных вирусов (AAV), используемые биотехнологическими компаниями для разработки таргетных препаратов, имеют определенные недостатки, поэтому их стремятся усовершенствовать.

Капсиды, лежащие в основе данной сделки, создаются с помощью запатентованной платформы JCR Pharmaceuticals JUST-AAV, которая позволяет им действовать более таргетно, например, доставлять препараты исключительно в гепатоциты или миоциты.

По условиям соглашения, Alexion Pharmaceuticals сможет использовать капсиды, разработанные JCR Pharmaceuticals, в максимум пяти своих препаратах генной терапии.

В свою очередь, JCR Pharmaceuticals получит от дочерней компании AstraZeneca первоначальный платеж (сумма не разглашается), а также потенциальные поэтапные выплаты до $225 миллионов и до $600 миллионов в виде роялти от продаж, если все пять препаратов выйдут на рынок.

Японская компания сотрудничает с Alexion Pharmaceuticals уже несколько лет, начиная с марта 2023 года, когда они начали совместную разработку лекарств против нейродегенеративных заболеваний, способных проникать через гематоэнцефалический барьер. В конце того же года компании также договорились о сотрудничестве в области олигонуклеотидных препаратов.