Препарат генной терапии гемофилии В продолжает работать даже через 5 лет после введения

Исследование фазы 2b с одной группой, поддержанное компанией CSL Behring, оценивало однократную внутривенную дозу этранакогена дезапарвовека в выборке из трех взрослых пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией В (уровень FIX ≤ 2%).

Лечение этранакогеном дезапарвовеком поддерживало активность фактора IX (FIX) на уровне 45,7 МЕ/дл через 5 лет у пациентов с гемофилией В без поздних побочных эффектов.

Средняя активность FIX увеличилась до 40,8 МЕ/дл (диапазон 31,3–50,2) на первый год, а на пятый год поддерживалась на уровне 45,7 МЕ/дл (диапазон 39,0–51,2), причем двое участников достигли уровней, характерных для лиц без гемофилии (≥ 40 МЕ/дл).

Средняя годовая частота кровотечений снизилась до 0,14 за весь период наблюдения в течение 5 лет, при этом у двоих участников кровотечения не наблюдались на протяжении всего исследования.

Все участники прекратили профилактику FIX после лечения этранакогеном дезапарвовеком и не нуждались в ней в дальнейшем. Только один участник потребовал эпизодической заместительной терапии FIX для плановых операций.

Ни у одного участника за 5-летний период не наблюдалось клинически значимых повышений уровня печеночных ферментов, потребности в стероидах, развития ингибиторов FIX или тромботических осложнений.

Тем не менее, по словам авторов, хотя исследование продемонстрировало устойчивую эффективность и безопасность препарата, небольшая выборка из трех участников ограничивает обобщение результатов.