Препарат генной терапии от bluebird bio слишком часто провоцирует рак крови

Skysona (эливалдоген аутотемцел) — препарат клеточной терапии на основе лентивирусного вектора, разработанный для лечения церебральной адренолейкодистрофии (ЦАЛД), генетического расстройства, сопровождающегося тяжёлой эндокринной и неврологической дисфункцией. В течение двух лет после манифестации ЦАЛД наблюдается полная нейродегенерация до вегетативного состояния, а в течение четырёх лет после начала заболевания пациент умирает.

Skysona корректирует экспрессию гена ABCD1, ответственного за недостаток соответствующего белка, который запускает развитие церебральной адренолейкодистрофии. Процесс лечения препаратом довольно сложный — требует мобилизации гематопоэтических стволовых клеток, этапа кондиционирования химиотерапевтическими агентами и т.д. Терапевтический эффект Skysona сохраняется пожизненно.

Для лечения церебральной адренолейкодистрофии Skysona применяется однократно. Стоимость дозы препарата после одобрения в 2022 году была установлена на уровне 3 миллионов долларов США.

На днях американский регулятор заявил, что у примерно 15% участников клинических испытаний препарата были выявлены гематологические злокачественные новообразования, что почти втрое превышает показатель, зафиксированный во время первого одобрения Skysona.

В канцерогенности обвиняется лентивирусный вектор Skysona.

Новое маркирование FDA ограничивает использование препарата — отныне его могут получить только пациенты, у которых нет подходящего донора для трансплантации гематопоэтических стволовых клеток.

Для bluebird bio, которая постоянно терпит убытки, это ограничение уменьшит потенциал доходов от препарата, а в настоящее время в её портфеле только три коммерциализированных продукта: помимо Skysona это Zynteglo (для лечения бета-талассемии) и Lyfgenia (для лечения серповидноклеточной анемии).