Космические цены на препараты генотерапии: позиция FDA

«Каждый раз, когда мы одобряем новый препарат генной терапии, а потом компания объявляет на него цену, директор присылает мне записку… Последняя была с восклицательным знаком под стоимостью $4,25 миллиона. После этого было много восклицательных знаков. Я не помню, сколько именно… и я знал, что это значит», — рассказал Маркс на встрече Американского общества генной и клеточной терапии.

Последний «самый дорогой препарат»

В марте компания Orchard Therapeutics получила от FDA одобрение своего препарата генотерапии Lenmeldy.

Libmeldy (Атидарсаген аутотемсел) — криоконсервированный раствор для инфузий, содержащий аутологические гемопоэтические стволовые клетки и предшественники клетки (HSPC), обогащенные CD34+. Это средство применяют для лечения метахроматической лейкодистрофии (MLD) – редкого орфанного заболевания, обусловленного недостаточностью фермента арилсульфатазы А (ARSA), поражающего центральную и периферическую нервную систему и характеризующегося многочисленными инвалидизирующими психоневрологическими и моторными нарушениями. Лекарства, которые были бы способны остановить дегенеративные процессы при MLD, до разработки Libmeldy не существовало.

Orchard Therapeutics выставила на свой препарат ценник $4,25 миллиона – и он стал самым дорогим в мире лекарственным средством. Компания отметила, что стоимость Libmeldy «отражает ценность, которую может обеспечить подобная терапия… а также потенциальное долгосрочное влияние лечения на общее использование ресурсов сферы здравоохранения».

Абстрагируясь от конкретного продукта

По словам Маркса, CBER не учитывает цены в решениях об одобрении проверяемого центром препарата, поскольку это не входит в компетенцию его департамента. Но с другой стороны, он признал, что его задача – «смотреть на всю экосистему».

«Абстрагируйтесь от определенного продукта и спросите, сбалансировано ли это?.. Сможем ли мы в конечном итоге воспользоваться преимуществами генной терапии и начать лечить более распространенные заболевания, если нам придется отчислять миллион или 2 миллиона долларов за дозу?», — объяснил функционер FDA подход к оценке адекватности ценообразования.

Маркс приводит актуальный пример: даже с заоблачными ценами в миллионы долларов препараты генотерапии, одобренные для лечения редких заболеваний и небольших групп населения, никогда не повлекут таких расходов, как, например, инкретины, на которых сейчас худеет почти вся планета.

Задача регулятора

Для Маркса высокая стоимость также подчеркивает необходимость длительного наблюдения пациентов после регистрации препарата.

При этом он отмечает, что дополнительная регуляторная нагрузка увеличивает затраты для биотехнологических компаний, особенно маленьких, специализирующихся на орфанных заболеваниях. Поэтому Маркс считает, что агентство должно оптимизировать работу во всех звеньях, где это возможно.

«…Мы хотим помочь большему количеству людей… В конце концов мы это сделаем путем снижения стоимости таких методов терапии. И если мы сможем достаточно снизить стоимость, в финале эти препараты смогут фактически заменить некоторые стандартные средства лечения», – уверен чиновник.