- Категория
- Новости
Появился новый «самый дорогой препарат в мире»
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
822
Bluebird, наконец, огласила ценник на свой известный препарат генной терапии. И, похоже, что он выше, чем стоимость знаменитого препарата Novartis Zolgensma.
Zynteglo от bluebird bio был утвержден FDA для лечения пациентов с бета-талассемией, которым требуются регулярные переливания крови. Опорные КИ показали, что после лечения этим препартом 89% из 41 пациента не нуждались в переливании крови через 42 месяца наблюдения.
Американская регистрация Zynteglo (бетибеглоген аутотемцел) завершилась через три года после того, как препарат был одобрен для того же показания в Европе, но впоследствии отозван из-за коммерческой нежизнеспособности модели его продаж.
В США Zynteglo будет стоить 2,8 миллиона долларов США. Если в течение двух лет лечение окажется неэффективным, компания возместит страховщику до 80% стоимости.
Для сравнения: в Европе компания хотела продавать его по 1,7 миллиона долларов на момент регистрации.
По мнению экспертов, стоимость этой генной терапии не так и высока, если сравнивать ее пожизненной стоимостью лечения трансфузионно-зависимой талассемии, которая в недавнем исследовании оценивалась в 5,4 миллиона долларов США.
Как и Zolgensma, препарат bluebird bio применяется однократно
После утверждения Zynteglo компания займется продвижением другого инновационного средства, eli-cel, созданного для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD).
