- Категория
- Новости
FDA зарегистрировало орфанный препарат Orchard Therapeutics
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
200
Агентство одобрило препарат Lenmeldy (отидарсаген аутотемсел) для лечения метахроматической лейкодистрофии у детей. До этого Libmeldy был одобрен в Евросоюзе и Великобритании.
Это первое лекарственное средство, одобренное американским регулятором для терапии метахроматической лейкодистрофии (MLD) – орфанного заболевания, обусловленного недостаточностью фермента арилсульфатазы А (ARSA).
Эта наследственная патология, поражающая центральную и периферическую нервную систему, сопровождается многочисленными инвалидизирующими психоневрологическими и моторными нарушениями. Лекарства, которые были бы способны остановить дегенеративные процессы при MLD, до недавнего времени не существовало.
Libmeldy представляет собой криоконсервированный раствор для инфузий, содержащий аутологическую популяцию, обогащенную CD34+, содержащую гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники (HSPC), трансдуцированные ex vivo с использованием лентивирусного вектора, кодирующего ген ARSA.
Lenmeldy предназначен для однократного введения на определенных стадиях прогрессирования метахроматической лейкодистрофии. Согласно результатам испытаний, это средство помогает улучшить выживаемость детей с MLD, а также замедляет потерю локомоторной функции.
Производитель Lenmeldy – британская компания Orchard Therapeutics, специализирующаяся на разработке препаратов для лечения лизосомных болезней накопления. Недавно ее выкупила Kyowa Kirin.
