Новый самый дорогой препарат в мире стоит почти 3 миллиона евро

Например, Glybera, первый продукт этого класса, зарегистрированный в Европе, позже был отозван своим разработчиком UniQure после того, как его применили только один раз за пять лет. GlaxoSmithKline продала по причине нерентабельности Strimvelis: с момента одобрения в 2016 году его назначили только 16 пациентам. Ну, а совсем недавно европейский рынок покинула Bluebird bio, жаловавшаяся на проблемы с реимбурсацией – компания даже отозвала с рынка два одобренных продукта.

Возможно, лондонская Orchard Therapeutics станет исключением: Национальная служба здравоохранения Англии и Уэльса согласилась возмещать лечение ее препаратом Libmeldy после переговоров о «значительной конфиденциальной скидке» от разработчика.

Libmeldy был одобрен европейским регулятором в декабре 2020 года для лечения детей с ранней метахроматической лейкодистрофией — наследственным заболеванием, обусловленным мутацией, из-за которой организм теряет способность расщеплять определенные жиры (сфинголипиды), в результате накапливающиеся в головном мозге и других органах.

Orchard Therapeutics оценила стоимость лечения Libmeldy почти в 2,9 миллиона евро за одного пациента – это куда дороже Zolgensma, который сейчас стоит примерно 2,1 миллиона долларов США.

Libemeldy будет доступен в Королевской детской больнице Манчестера, которая является одним из пяти медучреждений в Европе, имеющих право на использование препаратов генной терапии.