Консультанты FDA рекомендовали утвердить препарат Biogen против БАС

Тоферсен — антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на деградацию мРНК супероксиддисмутазы 1 (SOD1) с целью блокирования синтеза белка SOD1 и соответствующего снижения его уровня. Считается, что мутантный SOD1 оказывает токсическое действие на моторные нейроны, так что снижение его выработки положительно влияет на пациентов с БАС. 

Упомянутая мутация является второй наиболее распространенной генетической мутацией среди людей с этим заболеванием – эта группа составляет всего от 1-2% всех пациентов с БАС (в США это около 300 человек). Такая небольшая популяция пациентов значительно усложняет проведение дополнительного плацебо-контролируемого исследования.

Группа внешних консультантов FDA единогласно рекомендовала агентству ускорить одобрение препарата Biogen для лечения БАС, несмотря на то, что тоферсен не достиг первичной конечной точки в исследования III фазы VALOR. (Следует отметить, что шкалы, используемые для оценки состояния пациентов с БАС, весьма контроверсны.)

Члены консультативного комитета 9 голосами против 0 проголосовали за одобрение препарата, решив, что производитель собрал достаточно доказательств в пользу его безопасности и эффективности, хотя основное исследование по оценке тоферсена нельзя назвать удачным.

Теперь FDA должно принять решение об одобрении или отклонении заявки до 25 апреля. По закону агентство не обязано следовать рекомендациям своей консультативной группы, но обычно FDA следует этим рекомендациям.

В случае утверждения тоферсен станет первым препаратом, нацеленным на генетическую первопричину бокового амиотрофического склероза.