- Категория
- Новости
Biogen ждет утверждения революционного препарата от бокового амиотрофического склероза
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
958
Biogen получил обнадеживающие новости от FDA: регулятор согласился завершить рассмотрение заявки на тоферсен – новое лекарство от бокового амиотрофического склероза (БАС) – в течение шести месяцев.
Таким образом, решение агентства станет известно до 25 января 2023 года.
Тоферсен — антисмысловой олигонуклеотид (ASO) второго поколения, нацеленный на деградацию мРНК супероксиддисмутазы 1 (SOD1) с целью блокирования синтеза белка SOD1 и соответствующего снижения его уровня. Считается, что мутантный SOD1 оказывает токсическое действие на моторные нейроны, так что снижение его выработки положительно влияет на пациентов с БАС.
Грядущее утверждение антисмыслового нуклеотида, который разрабатывался изначально Ionis, выглядит как чудо, ведь этот проект был практически отправлен в утиль в октябре прошлого года после провала в испытании 3 фазы.
Тем не менее, Biogen удалось вернуть тоферсен к жизни благодаря новому анализу данных и расширенной части того самого злополучного испытания.
Ожидается, что препарат одобрят для пациентов с БАС, связанным с мутацией в гене SOD-1. По некоторым данным, что мутации в гене SOD1 ответственны за приблизительно 2% всех случаев БАС и 20% семейных случаев БАС.
В случае утверждения тоферсен станет первым препаратом, нацеленным на генетическую причину БАС.
