Biogen представит на суд специалистов инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза

Совещание с советниками, от которого зависит судьба тоферсена, состоится 22 марта, и на нем будут рассмотрены данные клинического исследования VALOR, результаты которого, как считают некоторые аналитики, «неоднозначны».

Тоферсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид для люмбального введения, разработанный Biogen в партнерстве с Ionis для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1). Это редкая форма БАС – на нее приходится небольшая доля (около 2%) всех случаев заболевания.

Тоферсен инициирует деградацию мРНК супероксиддисмутазы 1 (SOD1) с целью предотвращения синтеза белка SOD1 с дальнейшим снижением его уровня. Считается, что мутантный SOD1 оказывает токсическое действие на моторные нейроны, и потому снижение его уровня имеет терапевтическое значение.

К сожалению, в испытании VALOR тоферсен не смог обеспечить заявленное улучшение по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R). Однако в группе пациентов, проходивших лечение препаратом Biogen, наблюдались определенные положительные тенденции, свидетельствующие в пользу его эффетивности.

Но, согласно заявлению Biogen, набор данных с тех пор улучшился, и препарат может замедлить прогрессирование БАС SOD1 до клинически значимой степени.

Кроме того, Biogen проводит исследование 3 фазы ATLAS, которое должно усилить доказательную базу тоферсена – правда, его окончательные результаты придется ждать в течение нескольких лет.