Революционное лекарство от бокового амиотрофического склероза снова не прошло проверку FDA

Как и в предыдущий раз, американскому регулятору не хватило данных из клинических исследований.

Также отмечается, что в предоставленных данных «нет четкой или последовательной связи между биомаркерами воспаления нервной системы или нейродегенерации, которые имели бы номинально значительные результаты, а также тех, что могли подтвердить преимущество терапии».

Препарат Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035, однако, уже получил одобрение в Канаде в начале этого года, после успешного завершения исследования III фазы.

Тем не менее, их американские коллеги не спешат. Отмечается, что AMX0035 находится в продолжающемся исследовании III фазы, которое закончится в конце 2023 или начале 2024 года. Руководство Amylyx Pharmaceuticals попросили подождать до его окончания, прежде чем подавать новую регистрационную заявку на свой продукт.

Компания настаивает на эффективности своего препарата, а также напоминает агентству о том, что «сообщество БАС ждать не может».

AMX0035 представляет собой комбинацию из двух лекарств: фенилбутирата натрия и тауроурсодезоксихолевой кислоты в пропорции 3 : 1. Первое используется в лечении ряда заболеваний, связанных с нарушением цикла Кребса. Тауроурсодезоксихолевая кислота, также известная как таурурсодиол или урсодоксиколтаурин — желчная кислота естественного происхождения, которая синтезируется в печени путем конъюгирования таурина с урсодезоксихолевой кислотой. Предполагается, что AMX0035 регулирует клеточный метаболизм и таким образом предотвращает гибель нейронов.