Мнение: все препараты генной терапии должны утверждаться по ускоренной процедуре

«Процесс одобрения и выхода препарата на рынок не следует затягивать только из-за недостаточного количества добровольцев для исследований», — считает Питер Маркс, возглавляющий Центр оценки и исследований биологических препаратов агентства.

По его мнению, концепция проведения рандомизированных клинических исследований не работает в случае, когда речь идет о лекарствах от редких заболеваний. Питер Маркс отметил, что процедура ускоренного одобрения FDA чаще всего применяется для вывода онкопрепаратов, но он уверен, что эту практику следует распространить на все орфанные препараты и предлагает разработать для этих лекарств новые нормативные стандарты.

«Когда вы проводите генную терапию для 10-20 человек в год, концепция рандомизированных клинических испытаний довольно быстро разваливается», — говорится в заявлении Маркса.

В качестве примера он привел препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepta Therapeutics, регистрация которого сильно затягивается по причине малого количества кандидатов, готовых принять участие в подтверждающих КИ. Тем не менее, Sarepta Therapeutics пытается добиться одобрения своей разработки по ускоренному пути FDA.

Конечно, может быть, упоминание Sarepta Therapeutics — просто неудачный пример, но очень похоже на то, что Маркс лоббирует интересы определенных фармкомпаний и идет по пути своей коллеги Джаннет Вудкок. Та в свое время отменила решение FDA, позволив Sarepta Therapeutics начать продажи препарата генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна этеплирсен на основании минимальных данных КИ и без доказательств того, что он работает.