Инновации в лечении инсулинозависимого диабета. В фокусе – имплантат Sernova

Канадская группа Sernova, недавно успешно завершившая клинисследование 1/2 фазы по оценке запатентованного устройства Cell Pouch, получила дополнительный импульс к развитию своего ключевого противодиабетического проекта.

В упомянутом исследовании участвовали шесть пациентов с давно диагностированным инсулинозависимым диабетом 1 типа. Первые три пациента достигли полной и устойчивой независимости от инсулина с уровнем HbA1c в пределах нормы (5,0%, 5,2% и 5,2%).

Как заявила Sernova, у трех других не поддерживалась оптимальная иммуносупрессия, но эта проблема уже решена, и пациенты получат терапию в соответствии с протоколом.

Благодаря соглашению, подписанному месяцем ранее с Evotec, у Sernova вскоре появится достаточное количество готовых островковых клеток, которые можно будет добавить к ее имплантируемому устройству Cell Pouch.

Инновации в лечении инсулинозависимого диабета: активный запас в идеальном трансплантате

Попытки осуществить пересадку тканей, реагирующих на повышение глюкозы в крови быстрым синтезом инсулина, предпринимаются уже больше десяти лет. Однако они в основном провальны: как показали клинические исследования, продолжительность жизни трансплантатов ограничена, поэтому со временем пациент будет нуждаться в повторноых пересадках.

Второй момент — постоянно сохраняется высокий риск отторжения, пациентам приходится пожизненно принимать иммунодепрессанты. Sernova Cell Pouch обещает решить все эти проблемы.

Ее девайс Cell Pouch (дословно – «клеточный мешочек») – комбинированная методика, предусматривающая использование терапевтических островковых клеток, выращенных вне организма реципиента, и «встроенного» устройства для их хранения и доставки, собственно, того самого «мешочка».

Имплантация Sernova Cell Pouch проходит в два этапа с интервалом в несколько недель. Сначала девайс вживляется под кожу в области живота; вмешательство проводится под общей анестезией. На приживление имплантата (с ангиогенезом!) требуется три недели. И только когда устройство максимально сроднится с организмом пациента, на втором этапе в него пересаживается in situ несколько тысяч островковых клеток.

Инновации в лечении инсулинозависимого диабета: преимущества и особенности устройства Sernova Cell Pouch

Внешняя оболочка Cell Pouch включает тонкие поры, через которые со временем прорастают капилляры; внутри предусмотрены микротрубки, которые становятся местом с идеальными условиями для приживления островковых клеток.

«Вокруг этих клеток будут продолжать расти ткани, их будут питать кровеносные сосуды, и синтезирующие инсулин — клетки будут находиться в органоподобной среде», — цитирует Evaluate Vantage исполнительного директора Sernova Филипа Толейкиса.

Таким образом «мешочек» Sernova трансформируется практически в орган, генерирующий дефицитный инсулин. Пусть его и нельзя назвать полноценным или автономным, Cell Pouch все же нельзя назвать чужеродным телом, на которое в любой момент может напасть иммунная система пациента. Производитель считает, что его девайс сможет функционировать неограниченное время: Cell Pouch изготавливается из специального полимера — он нейтрален, стабилен и с течением времени не должен деградировать.

Инновации в лечении инсулинозависимого диабета: предположения и подтверждения

Комбинация «девайс+клетки» еще не прошла ключевые испытания, но канадская группа уверена, что она наверняка станет средством функциональной терапии сахарного диабета 1 типа уже в ближайшем будущем.

Конечно, многие другие методы клеточной терапии диабета «срезались» в КИ: не только показывали посредственную эффективность, но и вызвали опасения по поводу безопасности. Возможно, именно из-за этого бекграунда Sernova любит сравнивать свою новую программу — с точки зрения масштабирования, производства, простоты использования и потенциального охвата рынка — не с клеточной терапией или медицинским устройством, а с лекарством.

В первых двух противодиабетических программах канадской компании используются донорские островковые клетки, которые можно было получить только посмертно. Естественно, их доступность ограничена, поэтому биотехнологическая группа заключила сделку с Evotec, производителем стволовых клеток.

Программа, над которой Sernova работает вместе с Evotec, даст возможность накопить неограниченный запас бета-клеток, что, в свою очередь, позволит компании помочь миллионам пациентов.

Правда, до «хеппи энда» еще далеко. Согласно официальной позиции руководства компании, Sernova не рассчитывает попасть в клинику до начала 2024 года – несмотря на то, что свою технологию канадская компания «допиливает» уже более пяти лет.

Конкуренты и перспективы Sernova

В области клеточной терапии сахарного диабета 1 типа активно трудятся и другие компании. Прежде всего, активность на этом рынке повысил мировой эксперт по лечению муковисцидоза Vertex Pharmaceuticals, разрабатывающий собственных кандидатов клеточной терапии инсулинозависимого диабета. Над смежными проектами работала также небольшая биотехнологическя группа ViaCyte, которая успела перевести их испытания 2 фазы, после чего ее поглотила Vertex– но это уже совсем другая история.

Важно лишь отметить, что предлагаемая Sernova технология может быть приспособлена для лечения многих других, не только эндокринных заболеваний, — например, болезни Паркинсона или гемофилии. В таких случаях вместо бета-клеток в Cell Pouch будут добавлять клетки \ ткани, синтезирующие дофамин или недостающий фактор свертывания крови.

Sernova так и позиционирует запатентованную систему Cell Pouch – как имплантируемое и масштабируемое медицинское устройство для лечения хронических заболеваний, которое формирует естественную среду в организме для длительного выживания и функционирования терапевтических клеток, высвобождающих необходимые белки или факторы, изначально отсутствующие в организме.